Điều này cũng có nghĩa nhiều loại thuốc điều trị ung thư không rõ có hiệu quả hay không đã được kê toa cho bệnh nhân ở châu Âu trong giai đoạn 2009 - 2013. Vấn đề này có thể đe dọa sức khỏe bệnh nhân và gây lãng phí.

Nghiên cứu của các nhà khoa học Anh và Latvia được đăng trên tạp chí y khoa The BMJ cho biết tổng cộng có 68 loại thuốc ung thư đã được Cơ quan Dược phẩm châu Âu phê chuẩn trong thời gian đó, 33 loại thuốc trong số đó không có bằng chứng chắc chắn cho thấy có hiệu quả hoạt động.

Huseyin Naci, nhà khoa học thuộc Trường Kinh tế và Khoa học Chính trị London, một trong những tác giả của nghiên cứu, phát biểu: “Chúng tôi khá ngạc nhiên về tỷ lệ cao các loại thuốc xâm nhập vào thị trường mà không có bằng chứng về hiệu quả tác dụng. Tình hình này có ý nghĩa tiêu cực đối với bệnh nhân và sức khoẻ cộng đồng”.

Các tác giả cho biết: "Khi các loại thuốc đắt đỏ có lợi ích lâm sàng có ý nghĩa được chấp thuận và trả tiền trong các hệ thống chăm sóc sức khoẻ do chính phủ tài trợ, các bệnh nhân có thể bị tổn hại, các nguồn lực xã hội quan trọng sẽ bị lãng phí và vấn đề công bằng trong chăm sóc bệnh nhân và chi phí chữa bệnh với giá cả hợp lý sẽ bị xem nhẹ”.

Nhiều cơ quan quản lý, bao gồm Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA), thường dựa vào các dữ liệu thay thế ban đầu để ra quyết định phê duyệt vì có thể mất nhiều năm mới có dữ liệu chắc chắn về hiệu quả của thuốc. Trong nghiên cứu, 39 trong số 68 loại thuốc được phê duyệt dựa trên kết quả của phương pháp đo lường hiệu quả thay thế.

Naci cho biết quá trình phê duyệt thuốc hiện tại không yêu cầu các nhà sản xuất dược phẩm chứng minh rằng các phương pháp điều trị của họ cải thiện hoặc kéo dài cuộc đời, không khuyến khích họ tạo ra chứng cứ nghiêm ngặt hơn về thuốc của họ.

Nghiên cứu cho thấy ngay cả trong số 23 loại thuốc cải thiện sự sống còn, 11 không đáp ứng được định nghĩa khiêm tốn về "lợi ích lâm sàng có ý nghĩa" do Hiệp hội Ung Thư học Châu Âu đưa ra.

Phản ứng trước nghiên cứu trên, EMA tuyên bố cơ quan này đã đánh giá công khai tác dụng thuốc điều trị ung thư công khai và “tiếp tục hoan nghênh ý kiến đóng góp tranh luận về chất lượng dược phẩm”.